15 мая 2025 года Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило ретифанлимаб в двух показаниях для лечения плоскоклеточного рака анального канала (SCAC): в комбинации с карбоплатином и паклитакселом для лечения неоперабельного или метастатического заболевания в первой линии, а также в качестве монотерапии для терапии второй линии.
Основой для одобрения комбинированной терапии стали результаты рандомизированного исследования III фазы POD1UM-303, включившего 308 пациентов без предшествующей системной терапии распространенного заболевания. Пациенты были рандомизированы в соотношении 1:1 для получения ретифанлимаба или плацебо в комбинации с карбоплатином и паклитакселом.
Первичной конечной точкой эффективности была выживаемость без прогрессирования (PFS), оцененная слепым независимым центральным комитетом, при этом общая выживаемость (OS) была ключевой вторичной конечной точкой. Исследование продемонстрировало статистически значимое улучшение PFS с отношением рисков (HR) 0.63 [95% доверительный интервал (CI), 0.47–0.84, P = 0.0006].
Медиана PFS составила 9.3 месяца (95% CI, 7.5–11.3) в группе ретифанлимаба против 7.4 месяца (95% CI, 7.1–7.7) в группе плацебо. Промежуточные результаты по общей выживаемости не достигли статистической значимости [HR, 0.70 (95% CI, 0.49–1.01)], хотя точечная оценка OS составила 29.2 месяца (95% CI, 24.2–NE) в группе ретифанлимаба против 23 месяцев (95% CI, 15.1–27.9) для плацебо.
Одобрение для терапии второй линии основано на результатах одногруппового исследования POD1UM-202, включившего 94 пациента, получавших монотерапию ретифанлимабом. Общая частота объективного ответа по независимой центральной оценке составила 14% (95% CI, 8–23).
В ходе исследований не было выявлено новых сигналов безопасности. Одобрение ретифанлимаба как в монорежиме, так и в комбинации с химиотерапией предоставляет новую терапевтическую опцию для пациентов с неоперабельным или метастатическим плоскоклеточным раком анального канала, представляя значимое достижение в лечении этого редкого злокачественного новообразования.