Анализ данных крупной национальной страховой компании США за период 2016-2021 гг. показал значительный рост использования пероральных таргетных противоопухолевых препаратов (OTAMs) при различном уровне доказательности их клинической эффективности. Исследование выявило, что примерно половина назначений приходилась на показания с документированной пользой для общей выживаемости, однако значительная доля расходов была связана с препаратами без подтвержденной пользы для ОВ.
Использование OTAMs демонстрировало устойчивый рост: с 50,7 пациенто-дней на 1000 застрахованных пациентов в 2016 году до 120,4 пациенто-дней в 2020 году (последний полный год данных). Расходы на OTAMs увеличились с $394 миллионов в 2016 году до почти $1 миллиарда в 2020 году.
Примерно половина назначений (46,8% в 2016 году и 55,6% в 2021 году) была для пациентов с показаниями, для которых препараты имели документированную в инструкции доказанность пользы для общей выживаемости на момент назначения. Расходы на показания с доказанной пользой для ОВ колебались между 41,7% и 47,1% от общих затрат на все назначения OTAMs.
Исследователи проанализировали данные по использованию и расходам на OTAMs, одобренные FDA между 2010 и 2021 годами, используя страховые данные за 2016-2021 гг. Использование препаратов категоризировали по доказательности пользы для общей выживаемости и выживаемости без прогрессирования для каждого FDA-одобренного показания на основе официальных инструкций к препаратам.
Отмечено, что 11-12% всех ежегодных расходов на OTAMs приходилось на off-label использование. Несмотря на то, что наибольшая доля назначений и расходов на OTAMs была для показаний с документированной доказательностью пользы для ОВ, значительные расходы и использование наблюдались для препаратов без подтвержденной пользы для общей выживаемости.
Результаты исследования подчеркивают важность учета уровня доказательности при принятии решений о назначении дорогостоящих таргетных препаратов и необходимость более строгого подхода к оценке соотношения стоимость-эффективность в онкологии.