Исходы, сообщаемые пациентами (PRO), играют критическую роль в оценке соотношения пользы и риска при лечении рака молочной железы. Однако качество их представления в регистрационных исследованиях остается недостаточно охарактеризованным.
Данный скопинг-обзор проанализировал 36 уникальных рандомизированных исследований, поддержавших 34 одобрения FDA препаратов для лечения рака молочной железы (январь 2011 — декабрь 2024). Ключевые находки указывают на серьезные недостатки в методологии сбора и представления PRO данных.
Исследователи провели систематический анализ PRO-отчетности в рандомизированных исследованиях, используя базу данных FDA Oncology Approval Notifications. Соответствующие рукописи были найдены через систематический поиск в PubMed и EBSCO с использованием NCT идентификаторов исследований.
Оценивались следующие параметры:
- Статус предварительной спецификации PRO конечных точек
- Используемые инструменты оценки
- Задержка публикации PRO данных (интервал в месяцах между публикацией основной рукописи исследования и соответствующей PRO-специализированной рукописи)
- Представление данных о пропущенных значениях
Анализ 45 подходящих рукописей выявил существенные проблемы:
Отсутствие приоритизации PRO: Ни одно исследование не определило PRO как первичную или со-первичную конечную точку. Девять исследований (25%) вообще не предварительно специфицировали их явно.
Значительные задержки публикации: Медиана задержки публикации PRO составила 18 месяцев. Восемь исследований имели задержку два года или более, что существенно ограничивает своевременность доступа к важной информации для клинических решений.
Неадекватное представление пропущенных данных: Методы обработки пропущенных данных описывались только в 33% рукописей, а причины пропусков — лишь в 11%. Это критический недостаток, учитывая влияние пропущенных данных на валидность PRO результатов.
Исследование демонстрирует, что несмотря на частый сбор PRO данных в регистрационных исследованиях рака молочной железы, их методологическое качество и представление остаются неоптимальными.
Ключевые рекомендации включают:
- Усиление предварительной спецификации PRO в протоколах исследований
- Сокращение задержек публикации PRO результатов
- Строгое соблюдение стандартов представления данных о пропущенных значениях
Улучшение этих аспектов критически важно для обеспечения того, чтобы голос пациентов действительно учитывался в процессе принятия регуляторных решений и клинической практике.